A Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA) é uma doença neurológica degenerativa, progressiva e rara, sendo a forma mais frequente de Doença do Neurónio Motor (DNM).
Na ELA, os neurónios motores (cabos eléctricos) que conduzem a informação do cérebro aos músculos do nosso corpo, passando pela medula espinhal, morrem precocemente. Como resultado, esses músculos, que são os que nos fazem mexer (músculos estriados esqueléticos), ficam mais fracos.
A ELA é uma doença degenerativa e progressiva. A evolução de cada caso é sempre imprevisível.
Por isso estão em curso vários estudos pré-clínicos e ensaios clínicos para desenvolver novas opções terapêuticas para a doença.
Resultados preliminares de estudos em modelos animais indicam que a infusão de células estaminais do sangue do cordão umbilical tem um efeito positivo, provocando um atraso na progressão da ELA e aumentando significativamente o tempo de vida dos ratinhos tratados, relativamente ao grupo controlo.
Este estudo teve como objetivo compreender quais os efeitos das células estaminais na progressão da doença, considerando, posteriormente, as doses administradas e o momento da intervenção.
Ao observar a evolução dos ratinhos, verificou-se um atraso na progressão da ELA e um aumento significativo do tempo de vida. Contudo, os ratinhos tratados com sangue do cordão umbilical numa fase mais avançada da doença, necessitaram de uma dose celular maior para sentir os benefícios do tratamento.
Por outro lado, verificou-se também que a administração de várias doses celulares mais pequenas ao longo do tempo resultou em melhorias significativas no tempo de vida dos animais, uma que vez que se observou um atraso na progressão da doença e uma melhoria na sobrevivência dos neurónios motores.
“Atualmente, as opções de tratamento para a ELA são ainda muito limitadas e o único medicamento aprovado acrescenta apenas uns meses à baixa esperança média de vida destes doentes. A hipótese mais aceite, até ao momento, prende-se com a capacidade que as células do sangue do cordão umbilical têm para modular o microambiente onde estão inseridos os neurónios, promovendo a sua sobrevivência. Por outro lado, a intervenção precoce e a dose celular administrada parecem ser fatores determinantes na eficácia do tratamento. Assim, analisando estes resultados, em conjunto com os ensaios clínicos que estão a decorrer em todo o mundo, justifica-se a investigação em humanos, mesmo na fase sintomática da doença, de forma a compreender o grau de eficácia do tratamento”, defendeu Bruna Moreira, Investigadora no Departamento de I&D da Crioestaminal.
Qualquer pessoa pode vir a ter ELA, qualquer que seja a sua idade. No entanto, a idade média de início dos primeiros sintomas é de cerca de 60 anos.
Os sexos feminino e masculino são igualmente atingidos. Nada do que possa ter feito está provado ser a causa do desenvolvimento ou da progressão da doença. Em cerca de 5 a 10% dos casos a doença é hereditária, por mutações em genes, sendo as mais frequentes as que envolvem o gene que codifica a proteína superóxido dismutase (SOD1).
A patologia afeta 450 mil pessoas em todo o mundo e não são conhecidas as causas que levam ao seu aparecimento.
A fraqueza muscular progressiva dos músculos respiratórios é responsável por Insuficiência Respiratória, a principal causa de morte na ELA. Os doentes ficam mais susceptíveis a infeções respiratórias, atelectasias (colapso de segmentos dos pulmões) e a má oxigenação sanguínea.
Está descrito que a sobrevida média é de cerca de 5 anos nas formas medulares, sendo inferior na forma bulbar, e pior nas formas respiratória e difusa. Existem formas muito rapidamente progressivas, mas também existem formas lentamente progressivas nas quais os doentes sobrevivem 10 a 15 anos do início dos primeiros sintomas. Por vezes, são observadas situações atípicas, de evolução ainda mais lenta da progressão, aspetos que devem ser considerados.
